Фітотерапевт

Природні дари для здоров’я

У США розробили перший препарат для генної терапії

Американська компанія Spark представила препарат для генної терапії, який, як обіцяє виробник, вилікує від рідкісного генетичного захворювання сітківки за одну ін’єкцію. Про це повідомляє агентство Bloomberg.

За інформацією джерела, створений препарат повинен допомогти хворим з біаллельною RPE65-асоційованою ретинальною дистрофією. Люди, які страждають від цього рідкісного захворювання, через мутації гена RPE65 поступово втрачають зір, так як дане порушення зменшує кількість білка, що надходить в клітини сітківки.

У компанії Spark обіцяють, що їх препарат під назвою Luxturna зможе позбавити від даної мутації за одну ін’єкцію. Препарат генної терапії вже був схвалений Міністерством охорони здоров’я США.

За інформацією відомства, в Америці проживають 1-2 тисячі чоловік, які страждають від цієї хвороби.

Відзначається, що розробник витратив значні ресурси на створення даного препарату, тому ін’єкція для одного ока буде коштувати 425 тисяч доларів (850 тисяч для двох).

У той же час, в компанії заявили, що запропонують нетипові для фармацевтики варіанти: оплату в розстрочку, а також відшкодування витрат страховиків в разі, якщо у минулого терапію пацієнта знову почне погіршуватися зір.

Цікаві матеріали: